米FDA、再発性／難治性多発性骨髄腫患者に対する武田薬品のイキサゾミブに優先審査の指定を与える

米マサチューセッツ州ケンブリッジ & 大阪

（ビジネスワイヤ）– 武田薬品工業株式会社（TSE: 4502）は本日、米食品医薬品局（FDA）がイキサゾミブの新薬承認申請（NDA）に優先審査の指定を与えたと発表しました。イキサゾミブは再発性もしくは難治性または両方の多発性骨髄腫を抱える患者の治療を目的とする初の経口プロテアソーム阻害薬としての治験薬です。

武田薬品の薬事規制担当バイスプレジデントであるメロディー・ブラウンは、次のように述べています。「米国と欧州の両規制当局が、イキサゾミブの申請に迅速審査の資格があると判断したことは、当社にとって励みになります。これは再発性／難治性多発性骨髄腫患者に対する新しい治療選択肢の重要性を浮き彫りにするものです。当社のイキサゾミブ・プログラムは、経口プロテアソーム阻害薬による維持療法が、多発性骨髄腫患者の転帰改善をもたらすかどうかを評価するようにデザインされています。多発性骨髄腫には大きな未充足ニーズが存在しており、当社は規制当局と協力してイキサゾミブを患者に提供していきたいと思います。」

FDAは、重篤疾患の治療薬で、承認されれば既存の治療薬と比較して安全性ないし有効性の大幅な改善が期待できる医薬品の申請の審査に当たり、迅速審査を含む優先審査の指定を行う場合があります。イキサゾミブは最近、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会（CHMP）より迅速審査の指定を受けています。

イキサゾミブのNDA申請は主として、ピボタル第3相試験TOURMALINE-MM1の事前設定されていた最初の中間解析の結果に基づいています。本試験は患者722人を対象とした国際ランダム化二重盲検プラセボ対照試験で、再発性もしくは難治性または両方の多発性骨髄腫を患う成人患者を対象に、プラセボとレナリドミドおよびデキサメタゾンの併用療法に対するイキサゾミブとレナリドミドおよびデキサメタゾンの併用療法の優位性を評価するようにデザインされています。患者は病気が進行するまで本試験で治療を継続し、長期転帰の評価を受けます。

多発性骨髄腫について

多発性骨髄腫は、骨髄に見られる形質細胞のがんです。多発性骨髄腫では形質細胞の一群、すなわち骨髄腫細胞ががん化して増殖し、形質細胞の数を正常よりも多い水準まで増やします。形質細胞は体内を広く循環するため、体内の多くの骨に影響を与え、圧迫骨折、溶骨病変、それらに関連する疼痛をもたらす可能性があります。多発性骨髄腫は骨、免疫系、腎臓、赤血球数に影響する深刻な健康問題を数多くもたらす場合がありますが、最も一般的な症状には骨痛と、貧血の兆候である疲労が含まれます。多発性骨髄腫はまれな形態のがんで、米国では年間約2万人、世界では年間約11万4000人が新規に多発性骨髄腫と診断されています。

イキサゾミブについて

イキサゾミブは経口治験薬としてのプロテアソーム阻害薬で、多発性骨髄腫、全身性軽鎖（AL）アミロイドーシス、その他の悪性腫瘍を対象に研究されています。イキサゾミブは2011年に米国および欧州の両方で多発性骨髄腫を対象とする希少薬指定を、2012年に米国および欧州の両方でALアミロイドーシスを対象とする希少薬指定を受けています。イキサゾミブは2014年、再発性もしくは難治性のALアミロイドーシスに対する画期的新薬ステータスを米食品医薬品局（FDA）から付与されました。経口プロテアソーム阻害薬として初めて臨床第3相試験に入っている医薬品です。

武田薬品は世界各国の多発性骨髄腫患者と、その治療に当たっている医療専門家のため、革新的な治療薬の開発に真剣な努力を傾けているところであり、イキサゾミブの臨床開発プログラムはこうした現行の取り組みをさらに強化するものです。5件の世界的な第3相試験が進行中です。

• TOURMALINE-MM1では、再発性もしくは難治性または両方の多発性骨髄腫を対象にレナリドミドおよびデキサメタゾンとの併用でイキサゾミブとプラセボを比較検討しています。
• TOURMALINE-MM2では、新規に多発性骨髄腫と診断された患者を対象にレナリドミドおよびデキサメタゾンとの併用でイキサゾミブとプラセボを比較検討しています。
• TOURMALINE-MM3では、新規に多発性骨髄腫と診断された患者を対象に導入療法および自家幹細胞移植（ASCT）後の維持療法としてイキサゾミブとプラセボを比較検討しています。
• TOURMALINE-MM4では、新規に多発性骨髄腫と診断され、自家幹細胞移植を受けていない患者を対象に維持療法としてイキサゾミブとプラセボを比較検討しています。
• TOURMALINE-AL1では、再発性または難治性のALアミロイドーシス患者を対象に、イキサゾミブとデキサメタゾンの併用療法を医師が選択した特定のレジメンと比較検討しています。

進行中の第3相試験の詳細情報についてはwww.clinicaltrials.govをご覧ください。

Takeda Oncologyについて

Takeda Oncologyは、武田薬品工業株式会社のグローバルオンコロジービジネスユニットのブランドです。武田薬品は、世界中のがん患者とその家族、これらを支える医療従事者の固有かつ緊急のニーズに対応すべく、新規な医薬品を提供することでがんを治したいと切望しています。オンコロジー企業として世界第11位の規模を誇る武田薬品は、パラダイム転換をもたらす治療薬のポートフォリオと、さまざまな種類のがんで患者転帰を大きく改善する可能性を持つ治験薬の広範なパイプラインを保有しています。Takeda Oncologyは、一流の科学者が持つ能力、当社の俊敏力と起業家精神、さらに世界的な製薬企業が持つ膨大な資源を併せ活用することで、がん治療を改善するための革新的な新手法を探究しています。Takeda Oncologyの詳細情報については、ウェブサイト（www.takedaoncology.com）をご覧ください。

武田薬品について

日本の大阪を拠点とする武田薬品(TSE: 4502)は研究を基礎に据える世界的企業として、医薬品に力点を置いています。日本最大の製薬企業であり、業界の世界的リーダー企業の一角を占める武田薬品は、医薬品の革新をリードすることで世界中の人々の健康改善に真剣な努力を傾けています。

武田薬品の詳細情報については、企業ウェブサイト（www.takeda.com）をご覧ください。

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